Liệu pháp Tế bào gốc cho Trẻ Tự kỷ

Liệu pháp tế bào gốc đang nổi lên như một phương pháp điều trị tiềm năng cho nhiều bệnh lý, bao gồm cả rối loạn phổ tự kỷ (ASD). Mặc dù có nhiều hứa hẹn, điều quan trọng cần lưu ý là liệu pháp tế bào gốc cho trẻ tự kỷ vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm và cần nghiên cứu thêm để xác nhận hiệu quả lâu dài và độ an toàn của nó.

Bài viết này của Dawn Bridge sẽ cung cấp cái nhìn tổng quan về liệu pháp tế bào gốc, bao gồm các loại tế bào gốc được sử dụng, hiệu quả và rủi ro khi áp dụng cho trẻ tự kỷ, cũng như thông tin về các cơ sở y tế cung cấp dịch vụ này.

Liệu pháp Tế bào gốc là gì?

Liệu pháp tế bào gốc, còn được gọi là y học tái tạo, thúc đẩy phản ứng sửa chữa của các mô bị bệnh, rối loạn chức năng hoặc bị thương bằng cách sử dụng tế bào gốc hoặc các dẫn xuất của chúng. Nói một cách đơn giản, liệu pháp tế bào gốc sử dụng tế bào gốc để điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật. Tế bào gốc có khả năng biệt hóa thành các loại tế bào chuyên biệt, thay thế các mô bị tổn thương.

Hiện nay, liệu pháp tế bào gốc được FDA chấp thuận duy nhất là ghép tế bào gốc tạo máu. Phương pháp này thường được thực hiện bằng cách ghép tủy xương hoặc tế bào gốc máu ngoại vi, nhưng tế bào cũng có thể được lấy từ máu cuống rốn.

Các loại Tế bào gốc được sử dụng trong Điều trị

Có nhiều loại tế bào gốc khác nhau, mỗi loại có đặc điểm và khả năng biệt hóa riêng. Một số loại tế bào gốc thường được sử dụng trong điều trị bao gồm:

• Tế bào gốc tạo máu: Tìm thấy trong tủy xương và máu ngoại vi, có khả năng tạo ra tất cả các loại tế bào máu. Chúng thường được sử dụng trong ghép tủy xương để điều trị các bệnh về máu như bệnh bạch cầu và thiếu máu hồng cầu hình liềm.
• Tế bào gốc trung mô (MSCs): Có thể được tìm thấy trong nhiều mô, bao gồm tủy xương, mô mỡ và máu cuống rốn. MSCs có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau, bao gồm tế bào xương, tế bào sụn và tế bào mỡ. Trong điều trị tự kỷ, MSCs được cho là có thể điều chỉnh hệ thống miễn dịch, giảm viêm và hỗ trợ sửa chữa các mô bị tổn thương.
• Tế bào gốc thần kinh: Có khả năng biệt hóa thành các tế bào thần kinh, có tiềm năng ứng dụng trong điều trị các bệnh lý thần kinh như bệnh Parkinson và Alzheimer. Tuy nhiên, việc sử dụng tế bào gốc thần kinh trong điều trị tự kỷ vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu.
• Tế bào gốc biểu mô: Tạo ra các tế bào da, chủ yếu được sử dụng trong điều trị bỏng và các tổn thương da khác.
• Tế bào gốc da: Được sử dụng để tạo ra các mảnh ghép da, thường được sử dụng trong điều trị bỏng nặng.
• Tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSCs): Được tạo ra trong phòng thí nghiệm từ các tế bào da và các tế bào đặc hiệu mô khác. Các tế bào này hoạt động tương tự như tế bào gốc phôi, vì vậy chúng có thể hữu ích cho việc phát triển một loạt các liệu pháp.

Liệu pháp Tế bào gốc cho Trẻ Tự kỷ

Lịch sử của Liệu pháp Tế bào gốc

Liệu pháp tế bào gốc đầu tiên được thực hiện thành công vào năm 1968 bởi Robert A. Good từ Đại học Minnesota. Ông đã sử dụng tế bào gốc tủy xương để điều trị rối loạn suy giảm miễn dịch. Kể từ đó, các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm cách liệu pháp tế bào gốc có thể được sử dụng để điều trị các bệnh lý khác.

Những cải thiện về nhận thức ở bệnh nhân mắc các rối loạn chuyển hóa đã dẫn đến giả thuyết rằng phương pháp điều trị tương tự có thể giúp trẻ em mắc các rối loạn phát triển thần kinh, như bại não và tự kỷ.

Mối quan hệ giữa Liệu pháp Tế bào gốc và Tự kỷ

Mặc dù liệu pháp tế bào gốc cho trẻ tự kỷ vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm, nhưng một số nghiên cứu đã chỉ ra những kết quả đầy hứa hẹn. Cần lưu ý là hiện tại, các sản phẩm tế bào gốc để điều trị tự kỷ vẫn chưa được FDA chấp thuận. Những người ủng hộ cho rằng liệu pháp này có thể làm giảm các đặc điểm tự kỷ, rối loạn tăng động giảm chú ý, cải thiện hành vi, giảm lo âu, cải thiện kỹ năng xã hội, giao tiếp, lời nói và khả năng tập trung.

Liệu pháp tế bào gốc với các tế bào gốc trung mô (MSCs) truyền tĩnh mạch có khả năng làm giảm các triệu chứng phổ biến của chứng tự kỷ bằng cách giảm viêm, giúp người mắc tự kỷ đạt được tiến bộ ấn tượng. Ngoài ra, liệu pháp tế bào gốc bằng cách sử dụng MSCs có thể hỗ trợ sửa chữa các mô bị tổn thương; điều này, đến lượt nó, có thể giúp giảm bớt một số biểu hiện của chứng tự kỷ.

Điều trị bằng tế bào gốc từ dây rốn cho chứng tự kỷ hứa hẹn sẽ làm giảm viêm thần kinh, cải thiện kết nối não, do đó cải thiện chức năng xã hội và kỹ năng giao tiếp ở trẻ tự kỷ.

Một số nghiên cứu cho thấy tỷ lệ thành công của liệu pháp tế bào gốc đối với chứng tự kỷ đạt 90%, với 85% thành công trong việc làm chậm tiến triển, ngăn chặn và thoái lui bệnh. Tuy nhiên, cần lưu ý rằng những kết quả này vẫn cần được nghiên cứu thêm để xác nhận tính hiệu quả và độ an toàn lâu dài.

Hiệu quả của Liệu pháp Tế bào gốc đối với Trẻ Tự kỷ

Hiện tại, có rất ít bằng chứng lâm sàng mạnh mẽ chứng minh hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị ASD. Hầu hết các nghiên cứu được công bố đều có quy mô mẫu nhỏ và thiếu các giao thức đánh giá cũng như phương pháp điều trị được tiêu chuẩn hóa.

Tuy nhiên, một số nghiên cứu đã báo cáo những kết quả tích cực. Ví dụ, một thử nghiệm lâm sàng mở tại Bệnh viện Quốc tế Vinmec, Hà Nội đã kết luận rằng việc kết hợp liệu pháp tế bào gốc và can thiệp sớm giáo dục có thể cải thiện các biểu hiện lâm sàng như giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và kỹ năng hàng ngày ở trẻ em mắc ASD.

Rủi ro của Liệu pháp Tế bào gốc đối với Trẻ Tự kỷ

Mặc dù liệu pháp tế bào gốc được coi là an toàn, nhưng vẫn có những rủi ro tiềm ẩn. Một số tác dụng phụ đã được báo cáo bao gồm sốt, phát triển khối u, phát triển xương bất thường, co giật, nhiễm trùng, phản ứng dị ứng và đào thải hệ thống miễn dịch. Điều quan trọng cần lưu ý là việc sử dụng quá liều tế bào gốc có thể gây hại, với các hậu quả tiềm ẩn bao gồm quá tải mạch máu, cục máu đông và ứ đọng trong phổi, có thể dẫn đến suy hô hấp.

Tuy nhiên, một số nghiên cứu cho thấy các tác dụng phụ thường nhẹ và có thể kiểm soát được. Ngoài ra, việc sử dụng tế bào gốc trung mô (MSCs) được coi là an toàn do đặc tính của chúng, miễn là kỹ thuật tiêm tế bào và sàng lọc bệnh nhân được thực hiện đúng cách.

Chi phí Điều trị bằng Tế bào gốc cho Trẻ Tự kỷ

Chi phí của liệu pháp tế bào gốc rất khác nhau, tùy thuộc vào nhiều yếu tố như loại tế bào gốc được sử dụng, số lượng tế bào, chất lượng tế bào, vị trí phòng thí nghiệm và nguồn gốc của tế bào gốc. Nhìn chung, chi phí có thể dao động từ 5.000 đến 50.000 USD.

Một số yếu tố có thể ảnh hưởng đến chi phí điều trị tại một phòng khám tế bào gốc bao gồm:

• Loại tế bào gốc được sử dụng: Tế bào gốc trưởng thành thường ít tốn kém hơn để lấy và xử lý so với tế bào gốc phôi thai.
• Số lượng tế bào cần thiết: Số lượng tế bào cần thiết cho điều trị sẽ khác nhau tùy thuộc vào tình trạng của bệnh nhân.
• Chất lượng của tế bào: Tế bào chất lượng cao hơn có thể đắt hơn.
• Vị trí của phòng thí nghiệm: Chi phí xử lý và lưu trữ tế bào có thể khác nhau tùy thuộc vào vị trí của phòng thí nghiệm.
• Nguồn gốc của tế bào gốc: Tế bào gốc tự thân (lấy từ chính bệnh nhân) thường ít tốn kém hơn so với tế bào gốc dị sinh (lấy từ người hiến tặng).

Quy trình Điều trị bằng Tế bào gốc cho Trẻ Tự kỷ

Quy trình điều trị bằng tế bào gốc thường bao gồm các giai đoạn sau:

• Kiểm tra trước khi điều trị: Bệnh nhân có thể được xét nghiệm máu, kiểm tra tiền sử bệnh và các kiểm tra sức khỏe khác để xác định xem họ có đủ điều kiện điều trị hay không.
• Thu thập: Tế bào gốc có thể được thu thập từ nhau thai, dây rốn hoặc tủy xương của người hiến tặng, hoặc trực tiếp từ tủy xương, mỡ hoặc dịch não tủy của bệnh nhân.
• Nuôi cấy: Một số tế bào gốc có thể cần được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm trong vài tuần.
• Tiêm: Tế bào được tiêm vào tĩnh mạch hoặc ống sống của bệnh nhân. 
• Theo dõi: Bệnh nhân thường có các cuộc hẹn theo dõi sau mỗi lần điều trị.

Ý kiến ​​của các Chuyên gia Y tế về Phương pháp Tế bào gốc cho Trẻ Tự kỷ

Hiện nay, vẫn chưa có sự đồng thuận giữa các chuyên gia y tế về việc sử dụng liệu pháp tế bào gốc cho trẻ tự kỷ. Một số chuyên gia cho rằng liệu pháp này chưa được chứng minh là an toàn và hiệu quả đối với chứng tự kỷ. Hội đồng Nghiên cứu Y khoa Ấn Độ (ICMR), trong báo cáo ‘Trạng thái dựa trên bằng chứng của liệu pháp tế bào gốc đối với các bệnh ở người‘, đã tuyên bố rõ ràng rằng không nên cung cấp liệu pháp này như một liệu pháp tiêu chuẩn hoặc thường quy cho người tự kỷ.

Tuy nhiên, cũng có những chuyên gia ủng hộ liệu pháp này, cho rằng nó có thể mang lại những cải thiện tích cực cho trẻ tự kỷ. Tế bào gốc có khả năng biến thành tế bào thần kinh, não và cơ mà chúng tiếp xúc, và vì vậy, chúng được sử dụng trong điều trị tự kỷ.

Liệu pháp tế bào gốc cho trẻ tự kỷ là một lĩnh vực đầy hứa hẹn, nhưng vẫn cần thêm nhiều nghiên cứu để xác định hiệu quả và độ an toàn lâu dài. Mặc dù một số nghiên cứu ban đầu cho thấy kết quả khả quan, nhưng điều quan trọng là phải tiếp cận liệu pháp này một cách thận trọng và tiếp tục theo dõi sự phát triển của nghiên cứu.

Các bậc cha mẹ nên tham khảo ý kiến ​​của các chuyên gia y tế có trình độ để hiểu rõ hơn về những lợi ích và rủi ro tiềm ẩn trước khi quyết định điều trị cho con em mình. Cần phải xem xét cẩn thận các lợi ích và rủi ro tiềm ẩn, đồng thời các cá nhân nên hợp tác chặt chẽ với các chuyên gia y tế để đưa ra quyết định sáng suốt về các lựa chọn điều trị phù hợp nhất cho rối loạn phổ tự kỷ.

Nguồn trích dẫn

1. Tempering expectations: considerations on the current state of stem cells therapy for autism treatment – PMC
2. Tempering expectations: considerations on the current state of stem cells therapy for autism treatment – PMC
3. Stem cell therapy – Raising Children.